Traitement de l’adrénoleucodystrophie par greffe de cellules souches porteuses d’un nouveau vecteur de thérapie génique.
Un essai clinique a été effectué sur deux enfants atteints de l'adrénoleucodystrophie (ALD) qui est une maladie mortelle détruisant la myéline du cerveau. Le but de cet essai est double : remédier à l'ALD et utiliser un nouveau type de thérapie sur l'homme.
Le traitement utilisé sur les deux enfants est un nouveau vecteur de thérapie génique dérivés du virus VIH (lentivirus). Le traitement est simple, il consiste a prélever des cellules souches de la moelle osseuse d'un patient, de modifier ces cellules à l'aides du vecteur de thérapie génique dérivé du VIH modifié et inactivé. Ensuite on injecte les cellules souches modifiées dans le corps du patient afin qu'elles jouent un rôle correcteur dans le cerveau du patient.
Cet essai thérapeutique est un succès car après deux ans de traitement la maladie chez les deux patients a été stoppée sans observation d'effet secondaire. Cette réussite est un espoir pour le traitement de nombreuses maladies mortelles depuis des vecteurs thérapeutiques géniques dérivés du virus VIH.
Sources :
http://www.rechercheclinique.com/informations/?id=1112
Par Charlie Terpreault